Typ 1 Fibrillinopathien

Typ 1 Fibrillinopathien

Synonyme: -
Material
Untersuchungsdauer
Untersuchungsauftrag
Methode
Standort
benötigte Unterlagen
Ansprechpartner
Kurzbeschreibung

Typ 1-Fibrillinopathien zeigen Pleiotropie, bei der ein Gen mehrere genetische Erkrankungen hervorrufen kann. Das klassische Marfan-Syndrom (MFS) ist die bekannteste Erkrankung, die durch pathogene Varianten im FBN1-Gen verursacht wird, welches für Fibrillin-1 codiert. Je nach betroffener Fibrillin-1-Domäne können unterschiedliche klinische Phänotypen, wie das Weill-Marchesani-Syndrom und Akromikrische Dysplasie, resultieren. Zu den Typ 1-Fibrillinopathien gehören ebenfalls Ectopia lentis, Geleophysische Dysplasie Typ 2 und das Stiff-Skin-Syndrom.

Wissenschaftlicher Hintergrund

Die häufigste Bindegewebserkrankung, die durch pathogene Varianten im FBN1-Gen bedingt ist, welches für Fibrillin-1 codiert, ist das klassische Marfan-Syndrom (MFS). Pathogene Varianten können bei MFS in jeder der 56 Fibrillin-1-Domänen lokalisiert sein. Dagegen können pathogene Varianten in spezifischen Domänen von Fibrillin-1 zu entgegengesetzten klinischen Phänotypen wie Kleinwuchs und Brachydaktylie führen, die charakteristisch für Weill-Marchesani-Syndrom und Akromikrische Dysplasie sind. Typ 1-Fibrillinopathien sind ein Beispiel für Pleiotropie, wonach Veränderungen in einem Gen die Ursache für multiple genetische Erkrankungen sein können.

Andere Typ 1-Fibrillinopathien sind:

  • die isolierte, dominant vererbte Ectopia lentis (ECTOL1)
  • die akromikrische Dysplasie, die durch Kleinwuchs, kurze Hände und Füße, leichte faziale Dysmorphien und charakteristische Röntgenbefunde an den Händen charakterisiert ist,
  • die dominante Geleophysische Dysplasie Typ 2 (GPHYSD2), eine seltene Skelettdysplasie gekennzeichnet durch Kleinwuchs, prominente Fehlbildungen der Hände und Füße und ein charakteristisches Gesicht,
  • das Stiff-Skin-Syndrom, das durch harte, dicke Haut am gesamten Körper charakterisiert ist, wodurch die Beweglichkeit der Gelenke eingeschränkt wird und Gelenkkontrakturen die Folge sind,
  • das autosomal-dominant vererbte Weill-Marchesani-Syndrom Typ 2 (WMS2), gekennzeichnet durch Minderwuchs, Brachydaktylie, Gelenkversteifung und charakteristischen Augenanomalien (Mikrosphaerophakie, Linsenektopie, schwere Myopie, Glaukom).
Typ 1 Fibrillinopathien
1 Gen
FBN1


zum Auftrag
Erkrankung
ICD—10
Gen
OMIM—G
Akromikrische Dysplasie (ACMICD)Q77.8FBN1134797
Ektopia lentis familiär isoliert (ECTOL1)Q12.1FBN1134797
Geleophysische Dysplasie Typ 2 (GPHYSD2)Q87.1FBN1134797
weitere Inhalte anzeigen
Literatur
Letzte Aktualisierung : 12.07.2024

Verwandte Diagnostik

Bikuspide Aortenklappe, mit Risiko für Aortenaneurysma und Aortenstenose/-dilatation

Die bikuspide Aortenklappe ist eine Herzfehlbildung, die bei 1-2% der Bevölkerung auftritt und oft mit Aortenaneurysmen assoziiert ist. Pati...

Mehr erfahren
Bindegewebserkrankungen / Aortenerkrankungen

Primäre Aortenerkrankungen und Bindegewebserkrankungen mit Aortenbeteiligung beruhen auf genetischen Störungen, die die extrazellularen Matr...

Mehr erfahren
Cutis laxa

Cutis laxa ist eine seltene Erkrankung des Bindegewebes, die durch überschüssige, unelastische Haut gekennzeichnet ist und mit Skelett- und ...

Mehr erfahren
Ectopia lentis

Die isolierte Ectopia lentis (IEL) ist eine Augenerkrankung mit Linsendislokation, die häufig mit einer erheblichen Beeinträchtigung der Seh...

Mehr erfahren
Ehlers-Danlos-Syndrom (EDS)

Das Ehlers-Danlos-Syndrom (EDS) ist eine Gruppe genetischer Erkrankungen des Bindegewebes, gekennzeichnet durch überbewegliche Gelenke, über...

Mehr erfahren
Geleophysische Dysplasie (GD)

Geleophysische Dysplasie ist eine seltene Skelettdysplasie mit Symptomen wie Kleinwuchs, Gelenksteifheit und Herzklappenbeteiligung. Die Kra...

Mehr erfahren
Kollagen 4-assoziierte intrazerebrale Blutungen

Kollagen 4-assoziierte intrazerebrale Blutungen beziehen sich hauptsächlich auf Porenzephalien, Hohlräume im Gehirn, die oft im Kleinkindalt...

Mehr erfahren
Loeys-Dietz-Syndrom (LDS)

Das Loeys-Dietz-Syndrom (LDS) ist eine Erkrankung, die sich durch Aortenaneurysmen und eine Vielzahl anderer Symptome (Skelett-, Haut- und k...

Mehr erfahren
Lujan-Fryns Syndrom

Das Lujan-Fryns-Syndrom (LFS) ist eine X-chromosomal-rezessiv vererbte Erkrankung, die durch Merkmale wie einen marfanoiden Habitus, kraniof...

Mehr erfahren
Marfan Syndrom

Das klassische Marfan-Syndrom (MFS), eine häufige Bindegewebserkrankung, wird durch pathogene Varianten im FBN1-Gen verursacht, das...

Mehr erfahren
Marfan-ähnliche Erkrankungen

Marfan-ähnliche Erkrankungen umfassen eine Gruppe von Syndromen mit phänotypischen Überlappungen zum klassischen Marfan-Syndrom. Zu diesen E...

Mehr erfahren
Meester-Loeys-Syndrom (MRLS)

Das Meester-Loeys-Syndrom (MRLS) ist eine X-gebundene Erkrankung, die Aortenaneurysmen, Dissektionen und diverse Skelettanomalien verursacht...

Mehr erfahren
Moyamoya-Krankheit

Wissenschaftliche Informationen zum Parameter folgen in Kürze.

Mehr erfahren
Shprintzen-Goldberg-Syndrom (SGS)

Das Shprintzen-Goldberg-Syndrom (SGS) zeichnet sich durch kraniofaziale Anomalien, Skelettanomalien, ZNS-Auffälligkeiten und Lernbehinderung...

Mehr erfahren
Thorakale Aortenerkrankungen (TAAD)

Thorakale Aortenaneurysmen und Dissektionen (TAAD) können genetisch bedingt oder isoliert auftreten, wobei 10-20% autosomal-dominant vererbt...

Mehr erfahren
Weill-Marchesani Syndrom

Das Weill-Marchesani-Syndrom (WMS) ist eine seltene Bindegewebserkrankung mit charakteristischen Augensymptomen und weiteren Anzeichen wie K...

Mehr erfahren

Lochhamer Str. 29
82152 Martinsried

Kontakt

Service
Genetische Beratung
Unternehmen
Alle Rechte vorbehalten © Medicover Diagnostics
|